سازمان غذا و داروی آمریکا، دارویی جدید با نام مولکولی 181-AGT را برای درمان مبتلایان به سندرم هورلر (Hurler)-که موکوپلی ساکاریدوز تیپ1 نیز نامیده میشود-تحت شرایط ویژه حمایتی خود بررسی خواهد کرد. قبلا این سازمان داروی 181-AGT را بهدلیل شیوع اندک سندرم هورلر (در حدود 3 هزار بیمار در سراسر دنیا) در گروه داروهای اورفان قرار داده بود. داروهایی که در حال حاضر برای درمان سندرم هورلر قابل استفاده هستند، از سد خونی-مغزی عبور نمیکنند؛ بنابراینروی عوارض شدید و پیشرونده عصبی بیماری تاثیری ندارند. 181-AGTبا هدف قرار دادن گیرندههای انتقالدهنده انسولین به داخل تمام سلولهای بدن عمل میکند. جیمز کالاوی، مدیرعامل شرکت آرماژن میگوید: «تعلق گرفتن شرایط حمایتی داروهای مطرح در درمان یک بیماری نادر کودکان به داروی جدید181-AGT، شانس دیگری را برای بیماران و خانوادههای آنان مطرح میکند. طبق تعریف سازمان غذا و داروی آمریکا، بیماری نادر کودکان به بیماری گفته میشود که کمتر از 200هزار بیمار زیر 18 سال در آمریکا به آن مبتلا باشند.» سندرم هورلر، یک بیماری نادر ژنتیکی است که بهدلیل کمبود یا فقدان آنزیم ایدورونیداز-که برای شکستن کمپلکس قندهای تولید شده در بدن لازم است-رخ میدهد. این سندرم، مغز و نخاع کودکان را تحتتاثیر قرار میدهد و موجب تاخیر در رشد، از دست رفتن عملکرد فیزیکی، مختل شدن یادگیری زبان بهدلیل از بین رفتن شنوایی و زبان بزرگ شده، تخریب شبکیه و قرنیه، سندرم تونل کارپال و محدودیت حرکت مفصل میشود.
181-AGT، آنزیم درمانی جایگزین برای کمک به برطرف کردن عوارض عصبی در مبتلایان به سندرم هورلر است. این دارو همان گیرندهای که انسولین را به مغز منتقل میکند هدف قرار میدهد.