شرکت آمیکوس، یک شرکت بیوتکنولوژی فعال در زمینه ابداع و بازاریابی درمانهای تازه برای بیماریها، نادر کشنده که در گروه اورفان طبقهبندی میشوند، اخیرا اعلام کرده که جلسهای قبل از ارائه درخواست بررسی داروی جدید برای مولکول دارویی میگالاستات (Migalastat) در درمان بیماری فابری
(Fabry disease)، از سوی سازمان غذا و داروی آمریکا تشکیل شده است. مکانیسم اثر منحصر به فرد میگالاستات، گزینه درمانی ویژهای را برای آن گروه از مبتلایان به بیماری فابری که موتاسیونهای قابل کنترل دارند، فراهم کرده است. آمیکوس تصمیم دارد که طبق برنامه قبلیاش درخواست ثبت داروی جدید میگالاستات را در سه ماهه چهارم 2015 میلادی به سازمان غذا و داروی آمریکا ارائه دهد. این درخواست طبق قوانین ویژه تسهیل تایید سازمان نامبرده خواهد بود. این امتیاز تنها به داروهایی تعلق میگیرد که برای درمان بیماریهای شدید و کشندهای که هنوز درمان دارویی قابل قبولی ندارند، مطرح شدهاند. برنامه مطالعاتی فاز4 این دارو، روی علائم گوارشی مرتبط با بیماری فابری متمرکز خواهد بود. علاوه بر درخواست ثبت داروی جدید، آمیکوس پروتکل مربوط به مطالعه فاز4 را نیز به این سازمان ارائه خواهد داد. بیماری فابری، یک اختلال ارثی و لیزوزومال ذخیرهسازی است که در نتیجه کمبود یک آنزیم با نام آلفا گالاکتوزیداز A
( alpha GalA) ایجاد میشود. عملکرد اولیه آنزیم آلفا گالاکتوزیدازA، تخریب چربیهای خاص موجود در لیزوزومها شامل گلوبوتریااوزیلسراماید (Globotriaosylceramide) است.
فقدان یا کمبود آنزیم آلفا گالاکتوزیداز، به تجمع چربی GL3 در بافتهای مبتلا (نظیر دستگاه عصبی مرکزی، مغز، کلیهها یا پوست) منتهی میشود. اعتقاد بر این است که تجمع چربی GL3 موجب علائم متعدد بیماری فابری نظیر درد، نارسایی کلیه و افزایش خطر حملات قلبی و مغزی میشود.
GLOBE NEWSWIRE