داروسازی جاز اخیرا اعلام کرده که درخواست بررسی ثبت داروی جدید دفیبروتاید(Defibrotide) از سوی سازمان غذا و داروی آمریکا پذیرفته شده است. دفیبروتاید یک داروی تحقیقاتی در درمان مبتلایان به بیماری انسداد وریدی کبد (VOD)است. این بیماری با نام سندرم انسدادی سینوزوئیدال (SOS) نیز شناخته میشود و از علائم آن، اختلال عملکرد چندعضو به دنبال پیوند سلول بنیادی هماتوپویتیک است. بررسی این دارو طبق قوانین حمایتی سازمان غذا و دارو خواهد بود. این امتیاز برای داروهایی درنظر گرفته میشود که گزینهای تازه در درمان بیماریهای لاعلاج هستند و تا قبل از آنها هیچ داروی مورد تاییدی برای اندیکاسیون مطرح وجود نداشته است. سازمان غذا و داروی آمریکا نتیجه نهایی بررسیهای خود را تا حداکثر 31 مارس 2016 میلادی به شرکت تولیدکننده اعلام خواهد کرد. هم اکنون هیچ درمان مورد تاییدی در دستورالعملهای مرجع برای درمان بیماری نادر انسداد وریدی کبد (VOD) که عارضه کشنده پیوند سلول بنیادی هماتوپویتیک است، وجود ندارد. درخواست بررسی ثبت داروی جدید، براساس اطلاعات بهدست آمده از 3 مطالعه بالینی روی دفیبروتاید در درمان انسداد وریدی کبد(VOD)، متعاقب پیوند سلول بنیادی هماتوپویتیک است. ایمنی دفیبروتاید روی بیش از 900 بیمار تحت درمان با دفیبروتاید در مطالعات بالینی بررسی شد. پیوند سلول بنیادی هماتوپویتیک، یک پروسه درمانی برای بسیاری از مبتلایان به بدخیمیها و نیز اختلالات غیرسرطانی خونی نظیر لوسمی، لنفوم، آنمیآپلاستیک، نقص ایمنی مادرزادی و اختلالات متابولیک است. انسداد وریدی کبد(VOD) یک عارضه کشنده و زودرس پیوند سلول بنیادی هماتوپویتیک محسوب میشود که البته، بسیار نادر است. انسداد وریدی کبد مرتبط با اختلال عملکرد چندعضو، با خطر 80درصدی خطر مرگ و میر همراه است. دفیبروتاید در ماه می2003 میلادی از سوی سازمان غذا و داروی آمریکا در گروه داروهای اورفان قرار گرفت. این دارو در اتحادیه اروپا با نام دفیتلیو(Defitelio) وارد بازار شده است. در اکتبر 2013 میلادی داروی دفیتلیو برای درمان انسداد وریدی کبد در بیمارانی که تحت پیوند سلول بنیادی هماتوپویتیک قرار گرفته اند، اجازه ورود به بازار گرفت. گروه سنی مورد تایید برای مصرف این دارو در اتحادیه اروپا، بیماران بزرگ تر از یک ماه است.