بیماران مبتلا به بیماری کلیه پلیکیستیک اتوزومال غالب ADPKD که در انگلستان و ولز زندگی میکنند، با چراغ سبز موسسه ملی برای تعالی بهداشت و مراقبت NICE، از این پس به داروی JINARC یا تولواپتان tolvapta- دسترسی خواهند داشت. این دارو، نخستین درمانی است که توانسته پیشرفت این بیماری تهدید کننده زندگی را آهسته کند. NICE به تازگی توصیههای راهنمای نهایی را در مورد تولواپتان در بیماری کلیه پلیکیستیک اتوزومال غالب برای بیماران مبتلا به بیماری مزمن کلیوی مرحله 2 یا 3 که در ابتدای درمان بوده و شواهدی به نفع پیشرفت سریع بیماری دارند، منتشر کردهاست. تولواپتان نخستین درمان تعدیل کننده بیماری ADPKD است که در سرویس خدمات سلامت ملی بریتانیا وارد شده است.
بیماری کلیه پلیکیستیک اتوزومال غالب، شایعترین بیماری تهدید کننده حیات و ژنتیکی کلیه است که تاکنون، درمانی برای این وضعیت وجود نداشته تا پیشرفت آن را به تاخیر اندازد. راهنمای جدید NICE میتواند باعث تاثیر بالقوه ساختاری بر پیامد نهایی این بیماران و خانوادهشان بگذارد و امیدهای زیادی را برای آینده آنها به ارمغان آورد. دادههای تولواپتان که بوسیله NICE بررسی شده، شامل نتایج فاز سوم کارآزمایی TEMPO 3:4 است. این کارآزمایی، بزرگترین در نوع خود است که تاکنون در مورد ADPKD انجام شده است. در طول یک دوره 3 ساله، نتایج حاکی از کاهش قابل توجه و نزدیک به 49 درصد در افزایش سالیانه حجم کلی کلیه، در بیمارانی است که با تولواپتان درمان شدند، در مقایسه با بیمارانی که دارونما مصرف کردند. علاوه براین، تولواپتان نشان داد در مقایسه با دارونما، میتواند تا حدود 32 درصد از میزان کاهش عملکرد کلیه بکاهد. این بیماران در مقایسه با گروه دریافت کننده دارونما، بهطور قابل توجهی دردهای بالینی کمتری را تجربه کردند.
عوارض جانبی دارو با توجه به نحوه کارکردش برای کند کردن پیشرفت بیماری، شامل تشنگی، پلیاوری و پلیآکوری است که در بیماران تحت درمان با تولواپتان دیده شد. همچنین خطر صدمه کبدی گزارش شده است.
تولواپتان برای بیماران مبتلا به ADPKD در ژاپن (مارچ 2014) و کانادا (فوریه 2015) تائید شده است. راهنمای نهایی NICE نیز برای دادن مجوز به تولواپتان جهت ورود به بازار دارویی اروپا در ماه می 2015 ارایه شده و به تازگی تائید شده است.
تولواپتان یک آنتاگونیست گیرنده وازوپرسین است که نشان داده شده سرعت رشد کیست و کاهش عملکرد کلیه را کند میکند. این دارو ساخت کمپانی دارویی Otsuka است.