سازمان غذا و داروی آمریکا، اخیرا نوزینرزن(Nusinersen) با نام تجاری اسپینرازا (Spinraza) را بهعنوان اولین دارو برای درمان کودکان و بزرگسالان مبتلا به آتروفی عضلانی اسپاینال-که یک بیماری نادر و کشنده ژنتیکی است- مورد تایید قرار داده است. اسپینرازا به شکل تزریقی است و به درون مایع احاطهکننده طناب نخاعی وارد میشود. بیلی دون، سرپرست بخش محصولات نورولوژی مرکز ارزیابی و تحقیقات دارویی سازمان غذا و داروی آمریکا میگوید: «در درازمدت نیاز شدیدی به درمان آتروفی عضلانی اسپاینال وجود داشته است. این بیماری، شایعترین علت مرگ ناشی از بیماری ژنتیکی در نوزادان است؛ ولی میتواند در هر سنی افراد را گرفتار کند.»
 وی میافزاید: «ما نتایج حاصل از مطالعه را زودتر از موعد مقرر تحلیل کردیم. سازمان غذا و داروی آمریکا متعهد است که از تولید و ورود به بازار داروهای ایمن و اثربخش در درمان بیماریهای نادر حمایت کند و ما در تلاشیم که هر چه سریعتر اولین داروی مورد تایید برای درمان این بیماری ناتوانکننده را وارد بازار کنیم.»
 آتروفی عضلانی اسپاینال، بهدلیل از دست رفتن نورونهای موتور کنترلکننده حرکات موجب ضعف وتحلیل عضلات میشود. سن شروع این بیماری در افراد متفاوت است و شدت علائم و میزان پیشرفت بیماری نیز در همه بیماران یکسان نیست. اسپینرازا برای تجویز در طیف وسیعی از مبتلایان به آتروفی عضلانی اسپاینال تاییدیه دریافت کرده است. اثربخشی اسپینرازا، در یک مطالعه بالینی با شرکت 121 بیمار مبتلا به آتروفی عضلانی اسپاینال که تشخیص بیماری آنها قبل از 6 ماهگی بوده و در زمان شروع اولین دوز دارو حداقل 7 ماهه بودند بررسی شد. بیماران بهطور کاملا تصادفی تحت درمان تزریقی با اسپینرازا در فضای احاطهکننده طناب نخاعی یا پروسه موک قرار گرفتند و نتایج حاصل از درمان با هر کدام از روشها با یکدیگر مقایسه شد.