تصمیم گیرندگان بخش دارو و درمان اتحادیه اروپا، داروی تحقیقاتی برای درمان اسکلروزیس آمیلوتروفیک جانبی (ALS) با نام ماسیتینیب(Masitinib) را در گروه داروهای اورفان قرار دادند. طبق نتایج بهدست آمده، فواید تجویز این دارو نسبت به سایر گزینههای درمانی مطرح برای بیماری مذکور، توجهبرانگیزتر است. اسکلروزیس آمیلوتروفیک جانبی، یک بیماری عصبی-عضلانی است که به سلولهای عصبی موجود در مغز و نخاع که مسئول کنترل ارادی عضلات مورد استفاده حین حرکت، تکلم، غذا خوردن و تکلم هستند، حمله میکند. این بیماری در 5 تا 10 درصد از موارد ارثی است؛ اما علت ایجاد آن در بسیاری از موارد ناشناخته است و هنوز درمانی برای این بیماری وجود ندارد. ماسیتینیب، یک مهارکننده تیروزین کیناز است که سلولهای ماست سل و ماکروفاژها (سلولهای مهم در ایمنی) را با مهار یک یا تعداد محدودی از کینازها هدف قرار میدهد. نتایج بهدست آمده از مطالعات فاز 2 و3 به این معنی است که این دارو در ترکیب با ریلوزول(Riluzole) در مقایسه با مصرف تنهای ریلوزول فواید درمانی بیشتری خواهد داشت.