شرکت سارپتا (Sarepta)، یک شرکت فعال در زمینه نوآوری و تولید درمانهای بر پایه mRNA، اعلام کرده است که قصد دارد درخواست ثبت داروی جدید خود اتپلیرسن (Eteplirsen) را برای درمان دیستروفی عضلانی دوشن به سازمان غذا و داروی آمریکا ارائه دهد. آنچه مشخص است، علاوه بر نتایج حاصل از مطالعه168 هفتهای شماره 202، اطلاعات تکمیلی و بیشتری برای ارائه این درخواست لازم است. سازمان غذا و دارو اعلام کرده است که تا تکمیل اطلاعات ذکر شده، درخواست این شرکت پذیرفته نخواهد شد، بنابراین، انتظار میرود که درخواست ثبت داروی جدید اتپلیرسن در نیمه 2015 میلادی پذیرفته شود.
کریس گارابدین، سرپرست شرکت سارپتا، در این زمینه گفت: «ما متعهدیم که همه اطلاعات درخواستی از سوی سازمان غذا و دارو را به موقع آماده کنیم. دریافت تاییدیه برای اتپلیرسن در درمان مبتلایان به دیستروفی عضلانی دوشن، اولویت ماست.»
دیستروفی عضلانی دوشن، یک اختلال عضلانی-عصبی دژنراتیو نادر وابسته به کروموزوم X است که باعث تحلیل شدید و پیشرونده عضلانی و مرگ زودهنگام مبتلایان میشود. دیستروفی عضلانی دوشن، در حدود یک نفر از 3500 پسر را گرفتار میکند.
دیستروفی عضلانی دوشن، با خطاهایی در بارگذاری ژن تولید دیستروفین(پروتئینی که نقش اصلی را در عملکرد فیبر عضلانی دارد) همراه است. ضعف پیشرونده عضلانی، به مرور از اندام تحتانی به بازوها، گردن و سایر مناطق بدن گسترش مییابد. متعاقب آن، عملکرد عضلات تنفسی مختل شده و گاه نارسایی قلبی بروز میکند. مرگ معمولا قبل از فرارسیدن دهه سوم زندگی رخ میدهد. یافتههای بهدست آمده از مطالعات روی اثربخشی اتپلیرسن در درمان مبتلایان به دیستروفی عضلانی دوشن، ایمنی و تحملپذیری مطلوب آن را نشان دادهاند.
اتپلیرسن با ساخت پروتئین دیستروفین کارآمد، باعث توقف روند بیماری شده و از شدت تخریب ناشی از آن میکاهد. همچنین، کیفیت زندگی مبتلایان به میزان قابلتوجهی
ارتقا مییابد.
BUSINESS WIRE