دانشمندان معتقدند در صورتی که موانع موجود در سر راه دستکاری ژنتیکی برطرف شوند، آنگاه خواهند توانست هزاران بیماری را به واسطه دستکاری کردن اجزای ژن انسان درمان کنند.
قاعدتا ویرایش ژنتیکی میتواند با اصلاح نقصهای موجود در دی. ان. ای. انسانها، بیماریهای ژنتیکی را اصلاح کند. با این حال، در این میان مانع بزرگی وجود دارد. در این روش محققان به جای این که از یک آنزیم کلیدی برای شکسته شدن دی. ان. ای. استفاده کنند، آن را خنثی کرده و به آنزیم دیگری که حروف دی. ان. ای. را تغییر میدهند، متصل میکنند. به این ترتیب از آنجایی که بسیاری از شرایط ژنتیکی حول محور جهش این حروف واحد میگردد، بسیاری از شرایط یاد شده غیرقابل درمان باقی میمانند. با این حال، محققان دانشگاه هاروارد به تازگی به کشف جدیدی دست زدهاند که ممکن است ویرایش ژنتیکی را به یکی از اصلیترین روشهای درمانی بیماریهای ژنتیکی تبدیل سازد.
در این روش جدید، از شکستن هر دو رشته از یک دی. ان. ای. دو رشتهای جلوگیری میشود. سپس در مرحله بعدی، آر. ان. ای. راهنما تنها باید جفت آنزیم را به سمت هدف خود هدایت کرده و تغییرات لازم را در حروف یاد شده ایجاد کند. با این حال باید به یاد داشت که این روش هنوز در مراحل اولیه خود به سر میبرد و تا اتمام کار آن هنوز زمان و تحقیقات زیادی نیاز است. لازم به ذکر است که در حال حاضر این روش حتی با اعمال تغییرات یاد شده نیز در تصحیح ژن سلولهای موشها و انسانها تنها به ترتیب 5/7 درصد و 6/7 درصد موثر واقع شده است. علاوه بر این، فعلا نمیتوان هم اکنون این روش را روی انسانها و حیوانات زنده استفاده کرد.