سازمان غذا و داروی آمریکا، کپسولهای کلبام (اسید کولیک) را بهعنوان اولین درمان مورد تایید این سازمان برای بیماران کودک و بزرگسال مبتلا به اختلالات تولید اسید صفراوی در نتیجه کمبود تک آنزیم و نیز برای بیماران با اختلالات پروکسیزومال (شامل اختلالات طیف زلوگر) معرفی کرده است. افراد مبتلا به این بیماریهای متابولیک، ژنتیکی و نادر، تظاهرات بیماری کبدی، مدفوع چرب (دفع مدفوع چرب) و عوارض ناشی از کاهش جذب ویتامینهای محلول در چربی دارند. مبتلایان به این اختلالات نادر ناشی از کمبود آنزیمها، نیاز به تولید اسید کولیک (یک اسید صفراوی اولیه که بهطور معمول از کلسترول در کبد تولید میشود) دارند. فقدان اسید کولیک در این بیماران به کاهش جریان صفرا، تجمع اسیدهای صفراوی بالقوه سمی در کبد (کلستاز) و سوءجذب چربیها و ویتامینهای محلول در چربی موجود در رژیم غذایی فرد منتهی میشود. در صورت عدم درمان، بیماران دچار نارسایی رشد و آسیب جدی و کشنده کبد میشوند. کلبام بهعنوان درمان خوراکی در کودکان بزرگتر از 3 هفته و نیز بزرگسالان مورد تایید قرار گرفته است. تولیدکننده کلبام این دارو را تحت قانون ویژه حمایت از داروهای جدید و فراوردههای بیولوژیک مورد استفاده در پیشگیری و درمان یک بیماری نادر در گروه اطفال مورد تایید قرار داده است.
به گفته دکتر ژولیت بیتز، سرپرست اداره تحقیق و ارزیابی داروهای سازمان غذا و داروی آمریکا، این تایید در راستای عمل به تعهدات این سازمان در کمک به مبتلایان به بیماریهای نادر بوده است. بیتز میگوید: «قبل از تایید این دارو، بیمارانی که با اختلالات نادر تولید اسید صفرا دست و پنجه نرم میکردند، هیچ گزینه درمانی مورد تاییدی نداشتند.» اثربخشی و ایمنی کلبام در درمان مبتلایان به اختلالات تولید اسیدهای صفراوی در نتیجه فقدان تک آنزیم، در یک مطالعه با شرکت 50 بیمار تحت درمان به مدت 18 سال، شرکت داشتند. ادامه مطالعه با شرکت 21 نفر از این بیماران به علاوه 12 بیمار دیگر برای مدت 21 ماه ترتیب داده شد. متوسط سن بیماران در شروع درمان با اسید کولیک، 4 سال بود. پاسخدهی به درمان، با میزان بهبود آزمون آنزیمهای کبدی و نیز وزن بیماران ارزیابی شد. پاسخدهی درمانی در 64 درصد از بیماران مثبت بود. دوسوم بیماران، بیش از 3 سال شانس بقا داشتند. کلبام دیگر تظاهرات اختلالات تولید اسید صفراوی مرتبط با فقدان تک آنزیم یا اختلالات پروکسیسمال نظیر سندرومهای نورولوژیک را متاثر نمیسازد. شایعترین عارضه گزارش شده در بیماران تحت درمان با کلبام، اسهال بود.
سایت رسمی FDA