درخواست ثبت داروی جدید راکسون (Raxone) که نام تجاری آن ایدبنون (Idebenone) است، برای درمان دیستروفی عضلانی دوشن بررسی شد. نتایج موفقیتآمیز مطالعه فاز3 دلوس (DELOS)، با استفاده از اطلاعات جمع آوری شده از مطالعه تاریخ ملی دوشن طی سالهای گذشته بهدست آمده است. نتایج مطالعه دلوس نشان داده که عملکرد تنفسی در بیماران دریافت کننده راکسون در مقابل بیمارانی که فقط استروئیدهای گلوکوکورتیکوئیدی دریافت کرده اند، بهبود قابل توجهی داشته است. ایدبنون در درمان دیستروفی عضلانی دوشن، در آمریکا و نیز در اروپا در دسته داروهای اورفان طبقه بندی شده است. دیستروفی عضلانی دوشن، شایع ترین و ناتوان کننده ترین نوع تحلیل و تخریب عضلانی است و مسبب ضعف سریعا پیش رونده عضلات میشود. این بیماری ژنتیکی وابسته به کروموزوم ایکس، یک نفر از هر 3500 مرد را مبتلا کرده است. از دست رفتن پروتئین دیستروفین، باعث تخریب سلولی، اختلال در هموستاز کلسیم، بالا رفتن میزان استرس اکسیداتیو و کاهش تولید انرژی در سلولهای عضلانی میشود. در نهایت اغلب بیماران به دلیل نارسایی قلبی-ریوی جان خود را از دست میدهند. امروزه، استروئیدهای گلوکوکورتیکوئیدی، تنها درمانهای دارویی موجود هستند که کاهش قدرت عضلانی و افت عملکرد آن را کندتر میکند. فقدان پروتئین دیستروفین، منتهی به ناپایداری غشای سلولی و جریان کنترل نشده کلسیم و برهم خوردن تعادل داخل سلولی هموستاز در سلولهای عضلانی میشود. ایدبنون، یک بنزوکوئینون با زنجیره کوتاه صناعی است. در مطالعه فاز3 دوسوکور با استفاده از دارونما، 64 بیمار دریافت کننده همزمان استروئیدهای گلوکوکورتیکوئیدی شرکت داشتند. در این مطالعه بیش از 400 بیمار در 10 کشور برای مدت 9 سال زیرنظر گرفته شدند.
سایت رسمیFDA