داروسازی لیگاند اخیرا اعلام کرده است که سازمان غذا و داروی آمریکا درخواست ثبت داروی جدید مربوط به الترومبوپاگ (Eltrombopag) با نام تجاری پروماکتا (Promacta) را برای تجویز در درمان کودکان بالای 6 سال مبتلا به ترومبوسیتوپنی ایمیون مزمن که پاسخ دهی درمانی کافی به کورتیکواستروئیدها، ایمیونوگلوبولین یا اسپلنکتومی نداشتهاند پذیرفته است. پروماکتا در 2008 میلادی برای تجویز در بزرگسالان مبتلا به همین بیماری از سوی سازمان غذا و داروی آمریکا مورد تایید قرار گرفت. پروماکتا در مارس 2015 میلادی توسط شرکت دارویی نوارتیس از شرکت گلاکسواسمیت کلاین خریداری شد؛اما این محصول در نتیجه همکاری گلاکسواسمیت کلاین و داروسازی لیگاند به مرحله تولید رسیده است. ترومبوسیتوپنی ایمیون مزمن،سالانه 5 نفر از هر 100 هزار کودک را مبتلا میکند و با افت شمارش پلاکتها تشخیص داده میشود. تا 30درصد از بیماران مبتلا، برای مدت بیش از 6ماه بیماری پایدار را تجربه میکنند و برای آنها تشخیص ترومبوسیتوپنی ایمیون مزمن گذاشته میشود.
بیماران خردسال مبتلا به ترومبوسیتوپنی ایمیون مزمن در معرض خطر خونریزی پیشرونده قرار دارند. تایید پروماکتا براساس نتایج بدست آمده از دو مطالعه بالینی با استفاده از دارونما صورت گرفت. یکی از این دو مطالعه، بزرگ ترین مطالعه فاز3 انجام شده روی این گروه از بیماران است. درمان با پروماکتا به میزان قابل توجهی شمار پلاکتها را در کودکان مبتلا به ترومبوسیتوپنی ایمیون مزمن افزایش میدهد. پروماکتا فقط باید برای آن دسته از بیمارانی تجویز شود که درجه ترومبوسیتوپنی آنها و تظاهرات بالینی بیماری شان، خطر خونریزی را افزایش میدهد. پروماکتا، یک آگونیست گیرنده ترومبوپویتین خوراکی با الگوی مصرف یکبار در روز است که با القای تحریک و تمایز مگاکاریوسیتها از مغز استخوان سلولهای بنیادی به افزایش تولید پلاکت اثر میکند. مطالعه پتیت (PETIT)، یک مطالعه فاز2 چندمرکزی 3مرحله ای است که برای بررسی اثربخشی،ایمنی و تحمل پذیری پروماکتا در بیماران خردسالی که قبلا تحت درمان برای ترومبوسیتوپنی ایمیون مزمن بوده اند، انجام شده است. مطالعه پتیت2، از نوع فاز3،چندمرکزی و دو بخشی است که برای بررسی اثربخشی،ایمنی و تحمل پذیری پروماکتا در بیماران خردسال که قبلا تحت درمان بودهاند ترتیب داده شده است. در هر دو مطالعه، ایمنی پروماکتا در بزرگسالان و جمعیت تحت مطالعه به اثبات رسید.شایع ترین عوارض گزارش شده در این مطالعات عبارت بودند از عفونت مجاری تنفسی فوقانی،نازوفارنژیت و رینیت.
BUSINESS WIRE