سپید: پژوهشگران با الهام از نوعی سیستم دفاعی باکتری در برابر ویروس، موفق به ارائه روشی برای درمان بیماریهای ژنتیکی شدند. در این روش، محققان برای ویرایش و اصلاح پروتئینها در بدن از یک سیستم الهام گرفته شده از باکتری استفاده کردند.
محققان دانشگاه تگزاس در این مطالعه، موفق به تصحیح یک جهش ژنی شدند که سبب ایجاد بیماری در موش میشود. دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) به دلیل جهشهای ژنتیکی که در تولید دیستروفین (پروتئین مورد نیاز برای تشکیل ماهیچه سالم) دخالت میکنند، منجر به ضعف تدریجی در ماهیچهها میشود. DMD، به دلیل عدم توانایی در تولید دیستروفین ایجاد میشود. دیستروفین یک زنجیره پروتئینی بلند است که به بخشهای داخلی فیبر ماهیچه اتصال مییابد.
چارلز گرسباچ، استادیار مهندسی بیوشیمی در دانشگاه دوک، میگوید: «بحثهای اخیر در مورد استفاده از CRISPR برای تصحیح جهشهای ژنی در جنین انسان منجر به نگرانیهای قابل ملاحظهای در مورد مفاهیم اخلاقی چنین روشهایی شدهاست.» محققان میگویند این ناهنجاری سالیانه در حدود 3600 نوزاد بروز میکند. در این مطالعه، دانشمندان برای انتقال سیستم ویرایش ژن به درون سلولهای ماهیچه موش از یک ویروس بیضرر (AAV8) استفاده کردند.
ابزار ویرایش ژن که با عنوان CRISPR-Cas9 شناخته میشود، از مکانیسم دفاعی باکتریها در برابر ویروسها الهام گرفته شده است. در این روش، این ابزار مانع از جداشدن بخشهایی از DNA توسط ویروس میشود. عمل قیچی کردن DNA توسط یک آنزیم که مشابه با قیچی مولکولی عمل میکند، انجام میگیرد. اگرچه استفاده از الیگونوکلئوتیدهای آنتیسنس، که یک ماده شیمیایی در مرحله تستهای بالینی است، بهعنوان راهی جایگزین برای این کار پیشنهاد شده، موفقیتهای اخیر CRISPR با روش انتقال ژن برای درمان DMD در موشهای بالغ باعث امیدواری بیشتر دانشمندان در مورد توانایی این روش برای درمان بیماری در انسان شده است. محققان با این روش موفق شدند نوعی پروتئین موسوم به exon23 را اصلاح کنند.
بعد از چندین اصلاحسازی کوچک روی این سیستم، مواد دارویی (ویرایش ژن) مستقیما به ماهیچه پای یک موش بالغ انتقال داده شدند که منجر به افزایش قدرت این ماهیچه و همچنین دیگر ماهیچههای بدن همچون ماهیچه قلب شدند.