اداره غذا و داروی داروی جدید (Jakafi (ruxolitinib را برای درمان بیماران مبتلا به پلیسایتمی ورا مورد تایید خود قرار داد. Jakafi نخستین دارویی است که از سوی سازمان غذا و داروی آمریکا برای درمان این بیماری تایید شده است. Jakafi برای درمان بیمارانی مورد تجویز قرار میگیرد که به درمان با هیدروکسیاوره، دارویی که بهطور رایج برای درمان این وضعیت به کار رفته و موجب کاهش تعداد گلبولهای قرمز خون و پلاکت میشود، پاسخ کافی نمیدهند یا آن را تحمل نمیکنند. چگونگی عملکرد این دارو بهصورت مهار آنزیمهای
(Janus Associated Kinase (JAK 1 و 2 است که این آنزیمها در تنظیم خون و عملکرد ایمونولوژیک آنها دخیل هستند. Jakafi کمک میکند از بروز اسپلنومگالی و نیاز به انجام فلبوتومی ممانعت شود. مدیر مرکز محصولات هماتولوژی و انکولوژی سازمان غذا و داروی آمریکا معتقد است تایید این دارو براساس افزایش دانش و آگاهی ما در مورد مکانیسم ایجاد بیماری پلیسایتمیورا است.
نتایج کارآزماییهایی که در آنها داروی Jakafi مورد بررسی قرار گرفته، همگی حاکی از آن هستند که این دارو بهطور معنیداری اندازه طحال و نیاز به فلبوتومی را برای کنترل بیماری کاهش میدهد.
در این مطالعات، 222 بیمار مبتلا به پلیسایتمی ورا که برای مدت حداقل 24 هفته از آغاز بیماریشان گذشته بود و به درمان با هیدروکسی اوره پاسخ ناکافی داده یا آن را تحمل نکرده بودند، همچنین تحت عمل فلبوتومی یا اسپلنکتومی قرار گرفته بودند، مورد ارزیابی قرار گرفتند. سپس بهطور تصادفی به دو گروه دریافتکننده Jakafi یا بهترین درمان موجود تقسیم شدند.
اهداف اصلی این طرح، میزان کاهش نیاز به انجام فلبوتومی در هفته 8 و ادامه آن تا هفته 32، همچنین حداقل 35 درصد کاهش در حجم طحال در هفته 32 درنظر گرفته شد. نتایج نهایی حاکی از آن بودند که 21 درصد از بیماران درمان شده با Jakafi کمتر نیاز به فلبوتومی پیدا کردند، درحالی که تنها 1 درصد بیماران گروه مقابل به این هدف رسیدند.
مهمترین عوارض جانبی این دارو عبارتند از آنمی و ترومبوسیتوپنی. دیگر عوارض جانبی غیرمرتبط با دستگاه خونساز، گیجی، یبوست و زونا بوده است.
سایت رسمی FDA