روزنامه سپید | اخبار 7 | 14 دی 1394 | لینک خبر:
sepidonline.ir/d9215
محمد شریف تابع بردبار به همراه تیم تحقیقاتی از دانشگاه هاروارد آمریکا موفق به ابداع روش جدیدی برای درمان بیماری دیستروفی عضلانی شدند. وی برای اولین بار در جهان از روش ویرایش ژنتیکی برای اصلاح ژن معیوب دیستروفین در سلول‌های ماهیچه قلبی، ماهیچه اسکلتی و همچنین سلول‌های بنیادی ماهیچه‌ای موش‌های مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن استفاده کردند. این محققان برای ویرایش ژنتیکی از تکنولوژی CRISPR که به مانند یک قیچی مولکولی عمل می‌کند، استفاده نموده و توانستند قسمتی از ژن دیستروفین که حاوی نقص ژنتیکی است را از ژنوم سلول‌های ماهیچه‌ای موش‌های مبتلا به این بیماری خارج کنند. این تغییرژنتیکی باعث تولید پروتئین دیستروفین و در نتیجه احیای عملکرد ماهیچه در موش‌های بیمار را به دنبال داشت.»
وی گفت: «این روش امکان اصلاح دائمی نسخه داخلی ژن معیوب در بافت‌های ماهیچه‌ای را فراهم می‌کند و بر خلاف روش‌های مرسوم ژن درمانی، تولید مداوم پروتئین دیستروفین منوط به وجود همیشگی یک نسخه خارجی (و کوچک شده) از ژن سالم در ماهیچه نخواهد بود. علاوه بر آن، این روش امکان ویژه‌ای برای اصلاح دائمی ژن معیوب در سلول‌های بنیادی ماهیچه‌ای موجود در ماهیچه‌های اسکلتی به وجود می‌آورد که توانایی خود ترمیمی با استفاده از این سلول‌های اصلاح شده را به ماهیچه می‌دهد.»
مهر
