داروها و بیولوژیک‌های مورد تائید FDA در سال 2017 (2)

برترین داروهای تائید شده

روزنامه سپید   |   اخبار 8   |   30 مهر 1396   |   لینک خبر:   sepidonline.ir/d57564

سازمان غذا و داروی ایالات متحده از ابتدای سال میلادی 2017 تا میانه ماه جولای، در مجموع 24 دارو و بیولوژیک جدید را به تائید خود رسانده است. در شماره گذشته به بعضی موارد اشاره شد. در ادامه، نگاهی داریم به دیگر داروهای تائید شده.
آنچه در این میان بیش از همه نظرات را به خود جلب کرد، تائید داروهای زیر بود:
1) ال – گلوتامین: نخستین داروی تائید شده برای بیماری سیکل‌سل پس از نزدیک به 20 سال
2) Pembrolizumab: نخستین داروی تائید شده برای یک نقص ژنتیکی و نه نوع توموری.
3) Toclizumab: نخستین داروی مورد تائید FDA برای آرتریت سلول ژانت
4) گسترده‌تر کردن اندیکاسیون Ivacaftor برای سیستیک فیبروزیس که دربرگیرنده موتاسیون‌های ژنی 33 CFTR باشد.
درماتولوژی
Siliq یا brodalumab:
دارویی جدید برای درمان پلاک‌های پسوریازیسی در بزرگسالان که کاندید درمان سیستمیک یا فوتوتراپی هستند و پاسخ درمانی ناموفق به دیگر درمان‌های سیستمیک داشته یا پاسخ درمانی کافی نداده‌اند.
در بررسی‌های انجام شده، نشان داده شد که دوز 210 میلی‌گرمی از brodalumab، در پاک شدگی کامل پوست، در مقایسه با پلاسبو، بهتر و موثرتر بوده و نسبت به ustekinumab در هفته 12 درمان، ارجح بوده است.
مکانیسم: آنتی‌بادی IgG2 آنتی‌بادی مونوکلونال که اینترلوکین- 17RA را هدف قرار داده و تداخلات آن را با سیتوکین‌های IL-17A، IL-17F، IL-17C، IL-17A/F هترودایمر و IL-25 مهار می‌کند.
دوزاژ: 210 میلی‌گرم، تزریق زیرپوستی، در هفته‌های صفر، 1 و 2، سپس
210 میلی‌گرم، تزریق زیرپوستی، هر 2 هفته یک بار.
اگر پاسخ درمانی کافی در بیمار پس از 12 تا 16 هفته درمان دیده نشد، درمان باید قطع شود.، زیرا احتمالا درمان بیشتر و با مدت زمان طولانی‌تر نتیجه‌ای برای بیمار نخواهد داشت.
Dupixenیا dupilumab:
دارویی جدید برای درمان بزرگسالان مبتلا به درماتیت آتوپیک متوسط تا شدید که بیماری آنها با درمان‌های تجویزی موضعی به اندازه کافی کنترل نیست.
نتایج به دست آمده از کارآزمایی‌های بالینی تصادفی شده، حاکی از آن است که 36 تا 38 درصد از بیماران درمان شده با dupilumab، در مقایسه با پلاسبو، نمره صفر یا 1 (پاک یا تقریبا پاک) از مقیاس IGA به دست آورده‌اند که این اختلاف بین دو گروه، از نظر آماری معنی‌دار است. علاوه براین، بهبود نسبت به پایه در هفته 16 درمان، حداقل 75 درصد در شاخص Eczema Area and Severity، به طور قابل توجه و معنی‌داری در بیماران دریافت کننده dupilumab، در مقایسه با پلاسبو، گزارش شد.
مکانیسم اثر: آنتی‌بادی مونوکلونال که سیگنال‌دهی اینترلوکین 4 و 13 را مهار می‌کند.
دوزاژ: 600 میلی‌گرم (مثلا، دو تزریق 300 میلی‌گرمی)، زیر پوستی، یک بار، و سپس، 300 میلی‌گرم زیرپوستی، یک هفته در میان.
Tremfya یا guselkumab:
دارویی جدید برای بزرگسالان مبتلا به پلاک‌های پسوریازیسی متوسط تا شدید که کاندید درمان سیستمیک یا فوتوتراپی هستند.
نتایج به دست آمده از مطالعات حاکی از آن است که 70 درصد بیماران درمان شده با guselkumab، در مقایسه با آدالیموماب، در هفته 16 درمان، به حداقل 90 درصد پاک شدگی پوست (PASI90) و بیش از 80 درصد بیماران به پوست پاک شده یا تقریبا پاک شده دست یافته‌اند. پاسخ درمانی تا هفته 48 پیگیری نیز پابرجا باقی بود. این دارو همچنین اثربخشی خود را در بیمارانی که پاسخ درمانی کافی به ustekinumab نداده بودند، به اثبات رساند.
مکانیسم: آنتی‌بادی مونوکلونال انسانی LgG1 – لامبادا که به‌طور انتخابی به زیرواحد p19 از اینترلوکین – 23 باند می‌شود، به این ترتیب، فعالیت‌های پیش‌التهابی اینترلوکین – 23 را مهار می‌کند.
دوزاژ: 100 میلی‌گرم، زیرپوستی، در هفته‌های صفر، 4 و پس از آن، هر 8 هفته یک بار.
اندوکرینولوژی
Tymlos یا abaloparatide:
دارویی جدید برای درمان زنان یائسه شده و مبتلا به پوکی استخوان که در معرض خطر بالای شکستگی قرار دارند.
در یک مطالعه با حضور 2000 زن، تزریق زیرپوستی abaloparatide با کاهش معنی‌دار در خطر نسبی شکستگی‌های جدید مهره‌ای (86 درصد کاهش) و شکستگی‌های غیرمهره‌ای (43 درصد کاهش)، در مقایسه با پلاسبو شده است.
مکانیسم اثر: آنالوگ صناعی پپتید از پروتئین مرتبط با هورمون پاراتیروئید انسانی یا hPTHrP که در میان دیگر عملکردها، شکل‌گیری استخوان را نیز تنظیم می‌کند.
دوزاژ: 80 میکروگرم، زیرپوستی، یک بار در روز.
Parsabiv یا etelcalcetide:
دارویی جدید برای هیپرپاراتیروئیدی ثانویه در بزرگسالان مبتلا به بیماری کلیوی مزمن که روی همودیالیز هستند.
در کارآزمایی‌های بالینی انجام شده، مشخص شد 2/68 درصد از بیماران دریافت کننده etelcalcetide در مقایسه با پلاسبو، با کاهش بیش از 30 درصد در غلظت PTH مواجه شدند. این میزان کاهش در غلظت PTH، در 7/57 درصد از بیماران تحت درمان با cinacalceدیده شد.
علاوه براین، 4/52 درصد از بیماران درمان شده با etelcalcetide و 2/40 درصد از بیماران دریافت کننده cinacalcet، به کاهش بیش از 50 درصدی در غلظت PTH رسیدند.
مکانیسم: باند شدن به گیرنده حسگر کلسیم و تقویت فعالیت گیرنده بوسیله کلسیم خارج سلولی. فعال شدن گیرنده حسگر کلسیم روی سلول‌های Chief پاراتیروئید، ترشح PTH را کاهش می‌دهد.
دوزاژ: 5 میلی‌گرم، تزریق بولوس، 3 بار در هفته، در پایان درمان همودیالیز. دوزهای نگهدارنده برای هر بیمار به طور جداگانه، با تیتراسیون، براساس هورمون پاراتیروئید و پاسخ تصحیح شده کلسیم سرم.
منبع: Medscape
ترجمه: مریم حسینی