روزنامه سپید | اخبار 11 | 24 بهمن 1395 | لینک خبر:
sepidonline.ir/d50313
سازمان غذا و داروی آمریکا در روزهای اخیر قرص و سوسپانسیون خوراکی دفلازاکورت (Deflazacort) با نام تجاری امفلازا (Emflaza) را برای درمان بیماران بالای 5 سال مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن-که یک اختلال ژنتیکی نادر مسبب تحلیل و ضعف پیشرونده عضلانی است- مورد تایید قرار داد. امفلازا، یک کورتیکواستروئید است که با کاهش التهاب و فعالیت سیستم ایمنی بدن عمل می‌کند. کورتیکواستروئیدها، به‌طور معمول برای درمان دیستروفی عضلانی دوشن تجویز می‌شوند. این دارو اولین کورتیکواستروئید مورد تایید سازمان غذا و داروی آمریکاست که برای درمان دیستروفی عضلانی دوشن تاییدیه دریافت می‌کند. دکتر بیلی دان، سرپرست بخش محصولات نورولوژی مرکز تحقیقات و ارزیابی دارویی سازمان غذا و داروی آمریکا می‌گوید: «این اولین تایید دارویی سازمان غذا و داروی آمریکا برای طیف وسیعی از مبتلایان به دیستروفی عضلانی دوشن است.»
دیستروفی عضلانی دوشن، شایع‌ترین نوع دیستروفی عضلانی است. اولین علائم بیماری معمولا بین 3 تا 5 سالگی مشاهده می‌شوند و به مرور رو به وخامت می‌روند.
اثربخشی دفلازاکورت، در یک مطالعه بالینی روی 196 بیمار مرد که بین 5 تا 15 سال سن داشتند و شروع بیماری آنها قبل از 5 سالگی بود به اثبات رسید. در هفته 12، بیماران دریافت‌کننده دفلازاکورت، بهبود علائم بالینی شامل قوای عضلانی در تعداد قابل‌توجهی از عضلات را به دست آوردند. ثبات قدرت عضلانی در پایان مطالعه در هفته 52، در بیشتر بیماران تحت درمان با این دارو به دست آمد. مطالعه دیگری روی 29 مرد انجام شد و 104 هفته ادامه داشت. در ارزیابی قدرت عضلانی، دفلازاکورت در مقایسه با دارونما برتری معناداری را نشان داد. شایع‌ترین علائم گزارش شده در مطالعات روی امفلازا، مشابه عوارض سایر کورتیکواستروئیدها بود. گردی و ورم صورت، افزایش وزن، افزایش اشتها، عفونت‌های مجاری تنفسی فوقانی، سرفه، تکرر ادرار، هیرسوتیسم و چاقی مرکزی از جمله عوارض ثبت شده‌اند.
منبع: سایت رسمیFDA
