روزنامه سپید | اخبار 11 | 12 مهر 1395 | لینک خبر:
sepidonline.ir/d43628
داروسازی ورتکس اخیرا اعلام کرده که سازمان غذا و داروی آمریکا داروی اورکامبی(Orkambi) که ترکیب لوماکافتور(Lumacaftor) و ایواکافتور(Ivacaftor) است را برای تجویز در کودکان مبتلا به فیبروز کیستیک 11-6 سالی که 2 کپی از موتاسیون F508de- دارند مورد تایید قرار داده است. بیماران با این موتاسیون، بیشترین تعداد مبتلایان به بیماری فیبروز کیستیک را شامل می‌شوند. اورکامبی اولین و تنها داروی درمان‌کننده علت ایجادکننده فیبروز کیستیک در بیماران با این موتاسیون است. این دارو قبلا از سوی سازمان غذا و داروی آمریکا برای درمان کودکان بالای 12 سالی که 2 کپی از موتاسیون F508de- دارند تایید شده بود. با تاییدیه اخیر، نزدیک به 11هزار نفر از مبتلایان به بیماری فیبروز کیستیک برای درمان با اورکامبی در آمریکا هدف قرار خواهند گرفت.
جفری چوداکویچ، مدیر عامل شرکت ورتکس می‌گوید: «امکان درمان کودکان بالای 6 سال مبتلا به شایع‌ترین نوع این بیماری، گام مهمی در جهت تحقق اهداف ما در توسعه درمان‌های جدید برای مبتلایان به بیماری کشنده فیبروز کیستیک است. مهم است که بتوانیم عامل اصلی ایجادکننده بیماری را در سنین هر چه پایین‌تر در این بیماران تحت درمان قرار دهیم.»
این تاییدیه براساس اطلاعات به‌دست آمده از مطالعه فاز3 بالینی روی ایمنی این دارو انجام شد که در سی‌ونهمین کنفرانس انجمن بیماری فیبروز کیستیک اروپا در اوایل سال میلادی 2016 ارائه شده بود. شرکت ورتکس قصد دارد که درخواست بازاریابی اورکامبی را در اتحادیه اروپا در نیمه اول 2017 میلادی برای گروه سنی کودکان 11-6 سال که دو کپی از موتاسیون F508de- دارند ثبت کند. مطالعه‌ای که براساس آن این درخواست ارائه می‌شود، تا پایان سال 2016 میلادی به نتایج نهایی خود دست خواهد یافت. بیماری فیبروز کیستیک، یک بیماری ژنتیکی کشنده است که 75هزار نفر از مردم آمریکای شمالی، اروپا و استرالیا را مبتلا کرده است. این بیماری، حاصل موتاسیون در ژن CFTR است. کودکان باید دو ژن ناقص را (یکی از هر والد) به ارث برده باشند تا به فیبروز کیستیک مبتلا شوند. در حدود 2هزار موتاسیون برای ژن CFTR شناخته شده است. برخی از این موتاسیون‌ها که توسط آزمون ژنتیکی تشخیص داده می‌شوند، با ایجاد مقدار ناکافی یا نوع ناقص پروتئین‌های CFTR در سطح سلول، موجب بیماری فیبروز کیستیک می‌شوند. فقدان یا نقصان پروتئین CFTR موجب جریان ضعیف نمک و آب به درون یا بیرون سلول در برخی از اعضای حیاتی بدن مانند ریه می‌شود. در نتیجه، موکوس ضخیم و غلیظی به طور غیرعادی تشکیل می‌شود که می‌تواند موجب عفونت‌های مزمن ریوی و آسیب پیشرونده ریه در بسیاری از این بیماران شود. میانگین سن پیش‌بینی شده برای بقای بیمار متولد شده با فیبروز کیستیک در آمریکا، 39 سال است؛ ولی متوسط سن مرگ‌ومیر، 29 سال محاسبه شده است. اورکامبی، شامل لوماکافتور است که برای افزایش میزان پروتئین‌های بالغ روی غشای سلول یا هدف قرار دادن پروسه پروتئین CFTR دارای موتاسیون F508de- کاربرد دارد و ایواکافتور، که برای افزایش عملکرد پروتئین CFTR وقتی که به سطح سلول می‌رسد طراحی شده است.
منبع:سایت رسمی FDA
