روزنامه سپید | اخبار 8 | 17 آذر 1393 | لینک خبر:
sepidonline.ir/d32084
سازمان غذا و داروی آمریکا در روزهای گذشته اندیکاسیون جدیدی را برای روکسولیتینیب (Ruxolitinib) با نام تجاری جکافی (Jakafi)، برای درمان مبتلایان به پلی‌سایتمی ورا، نوع مزمنی از بیماری مغزاستخوان، مورد تایید قرار داده است. جکافی اولین داروی مورد تایید سازمان غذا و داروی آمریکا برای درمان این بیماری است. پلی سایتمی ورا در شرایطی رخ می‌دهد که تعداد بسیار زیادی گلبول قرمز در مغز استخوان تولید شود. بیماران ممکن است افزایش تعداد گلبول‌های سفید و پلاکت‌ها را نیز تجربه کنند. وفور گلبول‌های خونی ممکن است باعث تورم طحال، مشکلات انعقادی و ایجاد لخته‌های خونی در عروق سطحی (فلبیت) شود. به‌علاوه چنین وضعیتی بیماران را در معرض خطر حملات قلبی و مغزی قرار می‌دهد.
اندیکاسیون جدید جکافی برای درمان آن گروه از مبتلایان به پلی‌سایتمی ورا است که پاسخ‌دهی درمانی ناکافی به هیدروکسی اوره داشته‌اند یا نتوانسته‌اند این دارو را تحمل کنند. هیدروکسی اوره، داروی دیگری است که اغلب برای کاهش شمار گلبول‌های قرمز و پلاکت‌ها تجویز می‌شده است. جکافی با مهار آنزیم‌هایی که جک 1و 2 نامیده می‌شوند و در تنظیم عملکرد خونی و ایمنی دخیل هستند، اثر می‌کند. تایید این دارو برای درمان پلی سایتمی ورا، باعث کاهش خطر اسپلنومگالی و نیاز به فلبوتومی خواهد شد.
ریچارد پازدور، سرپرست اداره هماتولوژی و انکولوژی مرکز ارزیابی و کنترل داروهای سازمان غذا و داروی آمریکا، می‌گوید: «تایید جکافی برای درمان پلی سایتمی ورا، اتفاق مهمی در کمک به درمان این گروه از بیماران است. مطالعات ارائه شده برای اخذ تاییدیه جکافی در اندیکاسیون پلی سایتمی ورا، کاهش قابل‌توجهی در اندازه طحال و نیاز بیماران به فلبوتومی‌های متعدد برای کنترل بیماری را نشان داده‌اند.»
ایمنی و اثربخشی جکافی در درمان پلی سایتمی ورا، در یک مطالعه بالینی با شرکت 222 بیمار که حداقل 24 هفته از شروع بیماری آنان می‌گذشت و پاسخ‌دهی درمانی کافی به هیدروکسی اوره نداشتند یا نتوانستند درمان با هیدروکسی اوره را تحمل کنند، بررسی شد. مطالعه برای تخمین کاهش نیاز به شروع فلبوتومی در هفته 8 و در ادامه در هفته 32، به علاوه حداقل 35 درصد کاهش در اندازه طحال در هفته 32 بود. نتایج نشان دادند که 21 درصد از بیماران تحت درمان با جکافی کاهش میزان نیاز به فلبوتومی و کوچک شدن اندازه طحال را تجربه کردند. این رقم در گروه دریافت کننده درمان‌های قبلی، فقط یک درصد بود.
شایع‌ترین عوارض گزارش شده در مطالعات انجام شده روی جکافی در میان شرکت‌کنندگان عبارت بودند از آنمی و ترومبوسایتوپنی. شایع‌ترین عوارض غیرخونی گزارش شده عبارت بودند از گیجی و خواب آلودگی و یبوست. در سال 2011 میلادی سازمان غذا و داروی آمریکا جکافی را برای درمان مبتلایان به میلوفیبروز پرخطر، شامل میلوفیبروز اولیه، میلوفیبروز پس از پلی‌سایتمی ورا و میلوفیبروز پس از ترومبوسایتمی مورد تایید قرار داده بود.
سایت رسمی FDA
