روزنامه سپید | اخبار 9 | 18 آذر 1393 | لینک خبر:
sepidonline.ir/d31995
اولین داروی ژن‌درمانی در جهان غرب توسط آلمانی‌ها در سال آینده روانه بازار خواهد شد. قیمت این دارو بسیار گران است و ممکن است به 1/1میلیون یورو برای درمان هر مریض برسد.
گلیبرا، درمانی برای نوعی بیماری ژنتیکی نادر، کمبود آنزیم لیپوپروتئین لیپاز است که سبب لخته‌شدن خون توسط چربی می‌شود. این دارو به‌وسیله شرکت هلندی «یونی‌کیور» و شریکش، یک شرکت ایتالیایی بازاریابی به نام «چیسی» در اختیار بیماران قرار می‌گیرد. کمیته مشترک دولتی آلمان سرگرم بررسی فواید دارو است و گزارش خود را تا آوریل سال آینده ارائه خواهد کرد.این شرکت تصمیم دارد دارو را به بهای خرده‌فروشی 53 هزار یورو برای هر ویال ارائه کند، به این ترتیب، بهای درمان دوره کامل برای هر بیمار مبتلا به نقص ژنتیکی لیپوپروتئین لیپاز به حدود 1/1میلیون یورو می‌رسد. این هزینه این روزها موضوع بحث نظام قیمت‌گذاری دارو در آلمان شده است.
سخنگوی «چیسی» با تایید این مبلغ اضافه می‌کند، مبلغ نهایی پس از توافق با دولت آلمان و پایان مذاکرات این دولت با نهادهای بیمه‌های سلامت اعلام خواهد شد و انتظار می‌رود اولین درمان با این داروی گران‌قیمت در نیمه اول سال آینده میلادی انجام پذیرد.
قرار شده 23 تا 30 درصد مبلغ فروش به «یونی‌کیور» برسد، اما به‌‌نظر می‌رسد قیمت‌گذاری اتحادیه اروپا در واقع موضوع شرکت بازاریابی ایتالیایی «چیسی» است، هر چند که «یونی‌کیور» در ماه آینده در جلسه‌ای که برای سرمایه‌گذاری در نیویورک برگزار می‌شود، به مسئله قیمت‌گذاری این داروی خاص خواهد پرداخت.
با توجه به اینکه تنها 150 تا 200 نفر در کل اروپا می‌توانند با مصرف گلیبرا درمان شوند، اختصاص هزینه درمان بار سنگینی بر دوش بودجه سلامت اروپا نخواهد بود، اما ورود گلیبرا به بازر درمان معیاری است برای درمان‌های ژنتیکی در آینده.
«یونی‌کیور» امید دارد بتواند تا سال 2018 تایید داروی خود در ایالات متحده را نیز به دست آورد.
هر چند فعلا در چین هم داروهای ژن‌درمانی در اختیار مصرف‌کنندگان قرار گرفته، اما چینی‌ها هنوز این درمان را وارد کشورهای دیگر نکرده‌اند. به این ترتیب، گلیبرا اولین داروی ژنتیکی است که در کشورهای مختلف امکان ارائه پیدا کرده است.
طرفداران تولید و مصرف داروهای ژن‌درمانی عقیده دارند، از آنجا که این داروها بهبودی دائم را برای بسیاری از بیماران به ارمغان می‌آورند، با وجود گران بودنشان در نهایت مقرون به‌صرفه هستند. درباره داروی گلیبرا سخنگوی «چیسی» می‌گوید، هزینه‌های سالانه درمان گران‌قیمت با آنزیم آنقدرها از هزینه درمان با گلیبرا ارزان‌تر نیست.
«یونی‌کیور» علاوه بر گلیبرا در حال کار‌روی داروهای ژن‌درمانی هموفیلی و مراحل اولیه درمان ژنتیکی برخی نارسایی‌های قلبی است.
با فرض اینکه ژن‌درمانی بتواند از آزمون‌های اولیه سربلند بیرون بیاید، کارشناسان انتظار دارند درمان با داروی ژنتیکی رایج شود و با تعداد بیشتر مصرف‌کنندگان هزینه‌های تحقیقات و سرمایه‌گذاری شرکت‌های داروسازی نیز جبران گردد. فعلا در بازار ژن‌درمانی شرکت‌های خصوصی رقیب یکی «اسپارک تراپیوتیک» است که بر یک داروی ژنتیکی چشم کار می‌کند که مراحل پایانی آزمایش بالینی را می‌گذراند و دیگر «بلوبردبیو» که روی داروهای ژنتیکی مربوط به اختلالات نورولوژی و خون کار می‌کند.
اقبال سرمایه‌گذاران در زمینه داروهای ژنتیکی سبب شد «بلوبردبیو» و «یونی‌کیور» بتوانند در 18 ماه گذشته جایگاهی در بازار نزدک (یکی از بازارهای بورس ایالات متحده) به دست آورند.
منبع: Rueters
ترجمه: مرجان یشایایی
