روزنامه سپید | اخبار 13 | 06 آبان 1394 | لینک خبر:
sepidonline.ir/d3163
سازمان غذا و دارو اعلام کرد داروی استرنسیک Strensiq یا آسفوتاز آلفا asfotase alfa را برای درمان هیپوفسفاتاز HPP پری‌ناتال، نوزادی و نوجوانی مورد تائید این اداره قرار دارد. استرنسیک نخستین دارویی است که برای درمان این اختلال تائیدیه گرفته است. HPP یک بیماری نادر، ژنتیکی، پیشرونده و متابولیکی است که اثرات ویرانگری بر سیستم بدن وارد می‌کند و منجر به ناتوانی شدید و عوارض تهدید کننده حیات می‌شود. از خصوصیات آن می‌توان به اختلال در مینرالیزاسیون استخوان‌ها (که منجر به ریکتز و نرم شدن استخوان‌ها و ناهنجاری‌های اسکلتی می‌شود) اشاره کرد. همچنین باعث ضعف شدید عضلانی همراه با اختلال در حرکت، تشنج، درد، نارسایی تنفسی و مرگ زودرس می‌شود. با تائید استرنسیک، برای نخستین‌بار است که جمعیت بیماران مبتلا به HPP به درمان تائید شده برای این بیماری نادر دسترسی پیدا کرده‌اند. تائید استرنسیک یک نمونه از برنامه «طراحی درمان غیرمنتظره» است که درمان‌های مورد نیاز و جدید را برای بیماران مبتلا به بیماری‌های نادر به ارمغان می‌آورد. استرنسیک، به صورت تزریقی، 3 یا 6 بار در هفته تجویز می‌شود. این دارو آنزیم مسوول شکل‌گیری یک ماده معدنی ضروری را در استخوان طبیعی، جایگزین می‌کند. این آنزیم، آلکالن فسفاتاز غیراختصاصی بافتی نام دارد. مطالعات مختلف نشان داده‌اند که استرنسیک پیامدهای بیمار را بهبود می‌بخشد. ایمنی و اثربخشی استرنسیک در 99 بیمار مبتلا به HPP پری‌ناتال (بیماری در زمان جنینی رخ داده و در زمان تولد بروز می‌کند)، نوزادان یا نوجوان‌های آزمایش شده که درمان را برای 5/6 سال در کارآزمایی‌های مختلف آینده‌نگر دریافت کرده‌اند. نتایج مطالعات نشان می‌دهند، بیمارانی که با استرنسیک درمان شده‌اند، با بهبود قابل توجهی در بقای کلی و زندگی بدون نیاز به ونتیلاتور مواجه شده‌اند. 97 درصد از بیماران درمان شده با استرنسیک، در مقایسه با 42 درصد از بیماران گروه کنترل، در سال اول زندگی زنده بودند. به‌طور مشابه، میزان بقای بیماران بدون نیاز به ونتیلاتور در سال اول زندگی، 85 درصد در گروه استرنسیک و کمتر از 50 درصد در گروه کنترل بود. بیمارانی که شروع بیماری آنها در نوجوانی رخ داده و با استرنسیک درمان شدند، در مقایسه با گروه کنترل، بهبودهایی در رشد و سلامت استخوان‌های خود نشان دادند. همچنین، وزن آنها افزایش یافته و قد و وزن طبیعی مناسب سن خود را به دست آوردند. شایع‌ترین عوارض جانبی استرنسیک عبارت است از واکنش‌های محل تزریق، لیپودیستروفی در محل تزریق، واکنش‌های افزایش حساسیت، و کلسیفیکاسیون‌های اکتوپیک چشم‌ها و کلیه.
منبع: FDA Website
