دارویی جدید در مبتلایان به فیبروز کیستیک

روزنامه سپید   |   اخبار 8   |   14 دی 1393   |   لینک خبر:   sepidonline.ir/d29439

سازمان غذا و داروی آمریکا، درخواست ثبت داروی جدید به نام ایواکافتور(Ivacaftor) با نام تجاری کالیدکو (Kalydeco) را برای مبتلایان به فیبروز کیستیک در بیماران بالای 6 سالی که موتاسیون R117H دارند، مورد تایید قرار داده است. اخذ تاییدیه این دارو براساس نظر کمیته مشورتی داروهای آلرژی و تنفسی سازمان غذا و داروی آمریکا صورت گرفت. تایید کالیدکو پس از انتشار نتایج به دست آمده از یک مطالعه فاز3 روی ایواکافتور با شرکت 69 نفر مبتلا به فیبروز کیستیک بزرگ‌تر از 6 سال که موتاسیون R117H را داشتند انجام شد. فیبروزکیستیک، به دنبال نقص یا کمبود پروتئین CFTR ناشی از موتاسیون در ژن CFTR ایجاد می‌شود.
در افراد با موتاسیون R117H، پروتئین CFTR به سطح سلول می‌رسد، ولی عملکرد مناسبی ندارد. تنها در کشور آمریکا، نزدیک به 500 نفر بالای 6 سال با موتاسیون مذکور وجود دارند. به دنبال تایید کالیدکو، بیش از 3100 بیمار در آمریکا، اروپا و استرالیا تحت درمان با این داروی جدید قرار خواهند گرفت.
در جولای سال میلادی گذشته2014، ورتکس درخواست تایید کالیدکو برای بیماران مبتلا به موتاسیون R117H را ارائه کرده بود. کالیدکو، اولین دارویی است که برای درمان فیبروز کیستیک در بیماران با موتاسیونی خاص مورد تایید قرار می‌گیرد. این دارو خوراکی است و پروتئین‌های غشایی CFTR را برای بهبود انتقال آب و نمک از خلال غشاء و در نتیجه کمک به آبرسانی و زدودن موکوس از مجاری هوایی باز نگاه می‌دارد. قرص‌های 150 میلی‌گرمی ‌ایواکافتور در آن گروه از مبتلایان به فیبروزکیستیک که 2 کپی از موتاسیون F508de- در ژن CFTR دارند، موثر نیست.
همچنین، ایمنی و اثربخشی این دارو در گروه کودکان کمتر از 6 سال مورد مطالعه قرار نگرفته است. افزایش آنزیم‌های کبدی در دریافت‌کنندگان ایواکافتور گزارش شده است. بنابراین توصیه می‌شود که این آنزیم‌ها هر 3 ماه یک بار طی یک سال اول شروع درمان با این دارو کنترل شوند. در صورت افزایش بیش از 5 برابر سطح طبیعی آنزیم‌های مذکور، قطع دارو توصیه می‌شود.
BUSINESS WIRE