ژن‌درمانی به کمک بیماران هموفیلی آمد

روزنامه سپید   |   اخبار 8   |   13 بهمن 1393   |   لینک خبر:   sepidonline.ir/d27944

به همت پژوهشگران ایتالیایی، نخستین ژن‌درمانی برای انواع بیماری‌های هموفیلی A و B در این کشور با روش جایگزین کردن ژن معیوب که لخته نمی‌شود، ارائه خواهد شد.
براساس گزارش مقامات بیمارستان سن رافائل، بنیاد خیریه تله‌تون و این بیمارستان یک توافقنامه مالی را تنظیم کردند که به واسطه آن پژوهشگران این فرصت را پیدا می‌کنند تا با سرمایه‌ای که در اختیارشان قرار خواهد گرفت، پیشگام ژن‌درمانی برای جلوگیری از بیماری هموفیلی باشند. این توافقنامه توسط شرکت بیوتکنولوژی امریکایی Bioge- Idec امضاء شده است.
در این روش درمانی جدید، متخصصان از سلول‌های ویروس HIV منتقل شده بی‌ضرر، به‌عنوان وسیله نقلیه برای جابه‌جایی ژن جدید سالم استفاده خواهند کرد. این روش می‌تواند به عنوان روش پیشگام در برابر بیماری‌های دیگر ارثی استفاده شود .
در هموفیلی نوع A که شایع‌ترین شکل این بیماری است، نقص در فاکتور انعقادی 8 دیده می‌شود و در هموفیلی B نقص در فاکتور 9 وجود دارد. هموفیلی نوع C یک نوع اختلال ژنتیکی اتوزومال است که به علت کمبود فاکتور یازده خونی ایجاد می‌شود.
لازم به ذکر است که هموفیلی A و B اختلالات انعقادی وابسته به کروموزوم جنسی هستند که به ترتیب بر اثر جهش‌هایی در ژن‌های F8C و F9 ایجاد می‌شوند . این بیماری بیشتر در افراد مذکر به وجود می‌‌آید، اما ممکن است افراد مونث هم به علت انحراف غیرفعال شدن کروموزوم ایکس از حالت طبیعی، به آن مبتلا شوند.
تا کنون روش درمانی قطعی برای این بیماری وجود نداشته و تنها پیوند کبد برای هموفیلی A و B موثر بوده است. در صورت خونریزی شدید، فاکتور انعقادی شماره 8 خالص به افراد مبتلا به این بیماری تزریق می شود.
روش جدید که روش ژن‌درمانی است، می‌تواند برای جلوگیری از گسترش بیماری هموفیلی موثر باشد.
HealthDay News