روزنامه سپید | اخبار 8 | 21 اردیبهشت 1394 | لینک خبر:
sepidonline.ir/d23641
شرکت رتروفین (Retrophin) اخیرا اعلام کرده است که مولکول دارویی RE-024 این شرکت در درمان جایگزینی فسفوپنتوتنات، تحت قانون حمایت از داروهای اورفان سازمان غذا و داروی آمریکا، برای درمان تخریب عصبی مرتبط با پنتوتنات کیناز بررسی خواهد شد. تخریب عصبی ناشی از پنتوتنات کیناز، یک اختلال تخریب عصبی اتوزومال مغلوب نادر و کشنده است که یک نفر از هر 3 میلیون نفر در سراسر جهان را مبتلا می‌کند و هم اکنون درمان تایید شده‌ای برای آن وجود ندارد. رتروفین غربالگری داوطلبان سالم را برای مطالعه فاز1 خود روی ایمنی و تحمل پذیری تک دوز خوراکی RE-024 آغاز کرده است. قانون حمایت از داروهای اورفان، برای تشویق فعالیت شرکت‌های تحقیقاتی دارویی در عرضه درمان‌های جدید برای بیماری‌هایی که کمتر از 200 هزار نفر مبتلا در آمریکا دارد، وضع شده است.
BUSINESS WIRE
