روزنامه سپید | اخبار 12 | 27 دی 1394 | لینک خبر:
sepidonline.ir/d10663
سپید: سی‌تی‌آی بیوفارما و باکسالتا، اعلام کردند که درخواست بررسی ثبت داروی جدید پاکریتینیب (Pacritinib) برای درمان مبتلایان به میلوفیبروز با شمارش پلاکت کمتر از 50هزار در هر میکرولیتر، از سوی سازمان غذا و داروی آمریکا پذیرفته شده است. پاکریتینیب، یک مهارکننده کیناز خوراکی است که برای JAK2 ، FLT3، IRAK1 و CSF1R اختصاصی است. درخواست ثبت پاکریتینیب از سوی سی‌تی‌آی بیوفارما و باکسالتا برای برآوردن نیاز پزشکی گروه خاصی از بیماران ارائه شد است. هر دو شرکت مذکور، متقاضی روند تایید تسهیل شده برای این دارو بوده‌اند. پاکریتینیب، یک درمان تحقیقاتی برای مبتلایان به میلوفیبروز، صرف‌نظر از شمارش پلاکت‌ها بوده است. در صورت تایید، پاکریتینیب اولین مهارکننده JAK2 خواهد بود که برای درمان بیماران مبتلا به میلوفیبروزی که شمارش پلاکت‌های آنها کمتر از 50 هزار در میلی‌لیتر است تایید می‌شود. میلوفیبروز، یک بیماری نادر است اما لوسمی مزمن، بیماری شدید و تهدیدکننده حیات است که تولید طبیعی سلول‌های خونی را مختل کرده و باعث ایجاد اسکار در مغز استخوان، محدودیت توان تولید سلول‌های جدید خونی و تحریک طحال و سایر اعضای بدن به تلاش برای جبران این وضعیت می‌شود. این بیماری اغلب به بزرگی طحال و شمارش کمتر از حد طبیعی سلول‌های خونی مانند گلبول‌های قرمز و پلاکت‌ها منتهی می‌شود.
دیوید میک، مدیرعامل بخش انکولوژی شرکت بکسالتا می‌گوید: «پاکریتینیب این پتانسیل را دارد که دیاگرام درمان مبتلایان به میلوفیبروز با میزان خطر متوسط تا شدید -به ویژه در آن گروه از بیمارانی که دچار سایتوپنی نیز هستند- را تغییر دهد. ما طی همکاری با شرکت سی‌تی‌آی بیوفارما، به جستجوی پتانسیل درمان‌های جدید برای بیماران خواهیم پرداخت.»
درخواست بررسی ثبت پاکریتینیب برپایه مطالعه بالینی فاز3 با نام PERSIST-1 و نیز نتایج به‌دست آمده از مطالعات فاز1و2 روی پاکریتینیب است. پذیرش درخواست بررسی ثبت، پس از یک مطالعه فاز3 تحت شرایط تسهیل شده درخواست شد و ممکن است بتواند زمان لازم برای ورود به بازار این دارو را تا 14 ماه کاهش دهد. در آگوست2014میلادی، پاکریتینیب برای درمان مبتلایان به میلوفیبروز با شدت خطر متوسط و بالا، تحت قوانین تایید تسهیل شده مورد بررسی قرار گرفت؛ اما به بیماران با ترومبوسیتوپنی محدود نمی‌شد. بیمارانی که دچار ترومبوسیتوپنی می‌شدند، درمان دیگر JAK2 را تجربه می‌کردند. همچنین بیمارانی که نسبت به داروهای دیگر عدم تحمل داشتند، تحت درمان با پاکریتینیب قرار می‌گرفتند.»
منبع: PRNewswire
